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OLX702A

MASH 치료제

OLX702A는 전장유전체 상관분석연구(GWAS)로 확인된 대사이상 지방간염(MASH) 관련 유전자를 표적하며,
지방간, 간염 및 섬유증 개선을 목표로 합니다. 연구를 통해 사람에게서 검증된 형질 연관 유전자 타겟이기 때문에
신뢰도가 높고, 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이지만 치료제가 부재하여 시장성이 밝습니다.

* GWAS (Genome-Wide Association Study, 전장유전체 상관분석연구): 45만명의 대규모 인원을 대상으로 하여 특정 질환의 표현형과 염기 서열 사이의 상관 관계를 분석한 연구로, 통계적으로 상당히 유의미한 유전자 데이터입니다.

표적 유전자: 비공개

투여 방법: 피하 투여

대사이상 지방간염(MASH)

대사이상 지방간염(MASH)은 알코올 섭취와 관계 없는 간 지방 축적과 염증 및 간 세포 손상이 동반된 상태입니다.
방치하게 되면 섬유화, 간 경변, 나아가 간암으로 까지 이어질 수 있으며, 비만, 당뇨 및 이상지질혈증 등 다른 대사성
질환을 동반하는 경우가 많습니다. 과거에 간 섬유증은 비가역적인 질환으로 간주되었으나, 현재는 섬유화된 조직을
정상 조직으로 되돌리는 치료제 개발이 가능할 것으로 전망되고 있습니다.

비임상 효력 실험 결과

개발 현황

  • 대사이상 지방간염(MASH) 및 섬유증 마우스 모델에서 치료 효력 확인
  • 대사이상 지방간염(MASH) 영장류 모델에서 간 내 지방 함량 감소 확인
  • 호주 1상 임상시험 진행 중
  • 제목 링크
    A Phase I, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single- and Multiple- Ascending Dose Study to Evaluate the Safety and Tolerability of OLX75016 in Healthy Volunteers. Learn More

학회 발표

  • 2021 OTS (Oligonucleotide Therapeutics Society) (21.09)
  • 2022 Smi RNA Therapeutics Conference (22.02)
  • 2022 OPT (Oligonucleotide & Precision Therapeutics) Congress (22.03)
  • 2023 OPT (Oligonucleotide & Precision Therapeutics) Congress (23.03)
  • 2023 RNAi-Based Therapeutics Summit (23.03)
  • 2023 TIDES USA (23.05)
  • 2023 OTS (Oligonucleotide Therapeutics Society) (23.10)
  • 2023 Obesity & NASH Drug Development Summit (23.11)