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OLX301A

건성 및 습성 노인성 황반변성 치료제

OLX301A는 망막색소상피세포 손상의 주요 원인이 되는 유전자를 표적으로 하도록 설계되었고,
건성 및 습성 노인성 황반변성의 동시 치료를 목표로 합니다. 건성 황반변성(지도모양위축증)
환자를 주 타겟으로 하며, 기존 습성 황반변성 치료법인 항-VEGF의 유리체 주입술로 효과를 보지
못하는 환자에게도 신규 기전의 신약으로서 적용할 수 있는 가능성이 있습니다.

표적 유전자: 비공개

투여 방법: 유리체강 내 주사

황반변성

황반변성은 망막 중심부 황반에 이상이 발생하여 시력이 감소하는 퇴행성 질환으로, 노화가 가장 큰 발병 원인으로 알려져 있습니다.
망막 세포 기능의 저하로 대사 노폐물이 축적되면 맥락막 혈류 공급 기능이 떨어지고, 이는 세포 위축 및 신생혈관 생성을 유발합니다.
CNV를 동반한 혈관 누출 현상이 나타나면 습성 황반 변성으로, GA 및 그 외 초기, 중기 단계는 건성 황반 변성으로 분류됩니다.

비임상 효력 실험 결과

개발 현황

  • 복수의 건성 황반변성(GA) 및 습성 황반변성(CNV) 동물 모델에서 탁월한 효력 확인
  • 올릭스 ‘안질환 치료제’ KNDA 기술수출상 선정 (21.03)
  • 미국 1상 임상시험 진행 중
  • 제목 링크
    A Phase 1, Multicenter, Open-Label, Single- and Multi-Dose, Dose-Escalating Clinical Study to Evaluate the Safety and Tolerability of OLX10212 Administered by Intravitreal Injection in Patients With Neovascular Age-Related Macular Degeneration (AMD) Learn More

학회 발표

  • 2020 OTS (Oligonucleotide Therapeutics Society) (20.09)
  • 2021 CSHL (Cold Spring Harbor Laboratory) – Nucleic Acid therapies (21.03)
  • 2021 OTS (Oligonucleotide Therapeutics Society) (21.09)
  • 2022 SMi RNA Therapeutics Conference (22.02)
  • 2023 OPT (Oligonucleotide & Precision Therapeutics) Congress (23.03)
  • 2023 OTS (Oligonucleotide Therapeutics Society) (23.10)