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제목 올릭스, 망막색소변성증 범용성 치료제 신규 파이프라인 추가로 안과 질환 적응증 확대
작성자 관리자 작성일 2019.05.10 조회수 1366
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올릭스, 망막색소변성증 범용성 치료제 신규 파이프라인 추가로 안과 질환 적응증 확대

2019.05.10금

- 올릭스 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 망막색소변성증 범용성 치료제 개발
- 안과 질환 분야에 대한 선택과 집중 통해 국내1위, 글로벌 top 5 안과 신약 개발 기업으로 도약 목표

RNAi 신약 개발 기업 올릭스(226950, 대표이사 이동기)가 신규 파이프라인을 추가 공개했다. 안과 치료제 개발에 최적화된 올릭스의 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 안과 관련 적응증을 본격 확대한다. 

올릭스는 안과 희귀질환인 ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’의 범용성 치료제(프로그램명: OLX304A)를 신규 파이프라인으로 추가한다고 10일 밝혔다. 올릭스의 주요 파이프라인 5개 중 3개가 안구 질환 적응증으로, 안과 분야에 대한 선택과 집중을 통해 글로벌 신약 기업으로 빠르게 도약하겠다는 계획이다. 기존 과학기술자문단인 버지니아 의대의 암바티 교수 외에 최근 하버드 의대의 바바스 교수를 안과 질환 신규 자문으로 영입한 것도 이러한 전략의 일환이라고 회사관계자는 밝혔다.

‘망막색소변성증’ 이란, 망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상되는 망막 희귀질환으로 최소 50여개에서 100여개 이상의 유전자 변이로 인하여 발병되는 안구 희귀질환이다. 초기증상으로 야맹증이 나타나다가 점차 시야가 좁아지면서 시력을 완전히 상실하게 되며, 중증상태로 지속되는 치명적인 질환이다. 인구 약 3,500명에서 4,000명 중의 1명 꼴로 발병되고 있으며, 근본적인 치료방법은 없다. 

올릭스의 OLX304A는 망막세포 손상을 일으키는 개별 유전자를 각각 타겟팅 하는 기존 치료제 개발 전략과 달리, 단일 유전자를 타겟팅하여 세포 손상을 막음으로써 망막색소변성증 질환을 범용적으로 치료할 수 있다는 차별성을 갖는다. 현재 동 프로그램은 후보물질 도출 및 동물효력 확인을 마치고, 비임상 독성시험을 거쳐 내년 상반기 미국 FDA에 임상 1상 IND를 신청할 계획이다. 

올릭스 이동기 대표는 “안과 치료제 개발에 최적화 된 올릭스의 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 망막색소변성증을 치료할 수 있는 가능성을 확인하고 본격적인 개발을 진행하기로 하였다.”며, “본 프로그램의 성공적인 개발을 통해 망막색소변성증을 앓고 있는 환자와 그 가족들에게 희망과 도움이 될 수 있기를 기대한다” 라고 밝혔다.

망막색소변성증 (Retinitis Pigmentosa)
망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상(변성)되는 망막 희귀질환으로 최소 50여개에서100여개 이상의 유전자 변이로 인하여 발병된다. 초기 증상으로 야맹증이 나타나며, 점차 시야가 좁아지면서 시력을 완전히 읽게 되는 질환이다. 인구 3,500명에서 4,000명 중의 1명 꼴로 발병되어 글로벌 추산 약 180만명 이상의 환자가 있을 것으로 추정되며, 미국과 유럽연합 등 선진국의 환자 비중이 높고, 현재 단 1개의 유전자(RPE65)에 대한 치료제만 존재(Spark Therapeutics, 2017)한다. 유전자 변이를 일으키는 각각의 유전자를 개별 타겟 하는 치료제는 환자들에게 큰 의미가 없어, 현재 환자들은 비타민A 등의 섭취를 통해 증상 지연에만 의존하는 상황이다. 또한, 중심시력이 유지된 채 중증형태로 지속되는 치명적 질환으로 10세에서 40세 사이 환자가 집중되어 있으며, 근본적인 치료 방법이 없는 상황이다.

올릭스 주식회사 (OliX Pharmaceuticals, Inc.)
올릭스는 자체 개발 siRNA 플랫폼 기술을 보유한 RNAi (RNA interference) 신약 개발 기업이다. RNAi는 질병을 유발하는 단백질의 생성을 억제하는 기전으로 RNA의 유전자 발현을 간섭하여 단백질 생성을 차단한다. 따라서, 기존 저분자화합물치료제와 항체치료제가 기전의 한계로 접근하지 못했던 단백질까지 공략 할 수 있는 본질적인 치료 기전이다. 올릭스는 현재 약 16개의 파이프라인을 개발 중에 있으며, 주요 파이프라인으로는 비대흉터치료제, 특발성폐섬유화치료제(IPF), 건성/습성황반변성치료제(Wet & Dry AMD), 망막하섬유화증 및 습성황반변성치료제, 망막색소변성증 치료제(RP) 등으로 구성되어 있다. 올릭스는 자체 개발 RNAi 신약 개발 기술로 임상에 진입한 국내 유일, 아시아 최초 기업이다. 

Source by OliX Pharmaceuticals, Inc.