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in Nucleic Acid Therapeutics for Human Health

cp-asiRNA

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자가전달 RNAi technology (cp-asiRNA)

RNA 간섭현상을 이용한 유전자 조절 치료제를 개발하기 위해서는, asiRNA와 siRNA 같은 유전자 조절 RNA들을 유전자 조절이 필요한 부위의 세포 내부로 전달하는 것이 필수적입니다.

하지만 세포 벽을 통과하기에 비교적 큰 크기와 세포벽과 반발력을 갖는 음전하를 띄고 있는 RNA의 구조적 특징 때문에, RNA를 세포내부로 전달하기 어려운 특징을 갖고 있습니다. 현재 RNA 간섭 현상을 이용한 치료제 개발에 가장 큰 어려움을 겪고 있는 부분도 바로 siRNA를 세포 내부로 전달하는 기술 개발 부분입니다.

현재 가장 많이 사용되는 방법은 양전하를 갖는 리포좀이나 폴리머 전달체를 이용하여 siRNA를 감싸는 방법으로 RNA의 음전하를 상쇄시켜 RNA가 세포 벽을 통과하는 효율을 높여주는 방법입니다. 하지만 양전하를 갖는 전달체들은 그 특성상 음전하를 갖는 세포 벽에 흡착되어 원치 않는 독성을 나타내거나, 사람 몸속에 존재하는 다양한 단백질들과의 상호 작용 하여 원치 않는 complex를 형성하는 등 다양한 부작용과 안정성 문제가 존재하여 치료제 개발에 많은 어려움을 겪고 있습니다.

cp-asiRNA (cell penetrating asiRNA)는 비대칭 RNA구조에 간단한 화학적 변형을 도입하여 세포 투과율을 높인 OliX만의 독자적인 유전자 조절 구조체로, 별도의 전달체 없이도 세포 벽을 바로 통과하여 높은 효율로 원하는 유전자만을 억제 할 수 있는 새로운 기술입니다. 기존의 기술로 전달이 어려운 primary culture cells, suspension cells등에서도 매우 높은 전달 효율을 보일 뿐만 아니라, 동물 실험에서도 매우 높은 유전자 억제 효율을 갖는 것이 다양한 연구를 통하여 확인 되었습니다.

또한 별도의 제형이나 장치의 개발 없이 one-step으로 눈 및 피부와 같은 국소 주사로 원하는 유전자의 조절이 가능한 cp-asiRNA의 특성 때문에, 다양한 질병 치료를 위하여 가장 효과적이고 빠른 핵산 신약 치료제 개발 기술로 평가 받고 있습니다.

▼ cp-asiRNA (cell-penetrating asiRNA)  

  • cp-asiRNA은 siRNA의 화학적 변형 도입을 통해 개발된 구조
  • 별도의 전달체가 필요 없는 자가 전달체
  • Transfection reagents 없이 in vitro, in vivo 모두 효능