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in Nucleic Acid Therapeutics for Human Health

asiRNA

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비대칭형 RNA(asymmetric siRNA, asiRNA)

비대칭형 RNA(asymmetric siRNA, asiRNA)는 현재까지 가장 효율적인 유전자 조절 기술로 알려진 RNA 간섭 (RNA interference, RNAi) 기술을 바탕으로 OliX가 개발한 독자적인 유전자 억제 기술입니다.

RNAi 현상을 이용한 유전자 억제 기술은, 기존의 기술들로 치료가 불가능 했던 여러 난치병들 (유전질환 및 암, 바이러스의 감염 등)에 대한 치료제 개발이 가능한 특성 때문에 세계적으로 큰 관심을 받고 있으며, 다국적 제약 기업들의 연구도 활발히 진행되고 있습니다.

그러나, 현재 대부분의 RNAi 신약 개발에 사용하고 있는 작은 간섭 RNA (small interfering RNA, siRNA)는 표적유전자 이외의 다른 유전자의 발현에 영향을 주는 오프-타겟 효과 (off-target effect), 세포나 신체 투여시 면역 반응 유발 (immune stimulation), 세포 내 RNAi 기작 포화를 통한 독성 유발 (RNAi machinery saturation) 등의 여러가지 부작용을 나타냄이 확인되었으며, 이는 다수의 RNAi 신약 개발 프로그램의 일정 연기 및 취소로 이어지기도 하였습니다.

asiRNA는 기존의 siRNA와 동등한 유전자 억제 효율을 갖는 동시에, 기존의 siRNA가 가지고 있던 각종 면역반응과 비특이적 유전자 조절 부작용 등의 문제점을 해결한 새로운 구조의 유전자 조절 물질로, 정확하고 안전한 유전자 조절이 가능한 특징 때문에 치료제로의 개발에 최적의 조건을 갖춘 차세대 RNAi 기술입니다.

논문 발표

  • Chang et al. Molecular Therapy 17, 725-732 (2009) [featured article]

특허 등록

  • “ 오프-타겟 효과를 최소화하고 RNAi 기구를 포화시키지 않는 신규한 siRNA 구조 및 그 용도 ”
    대한민국 특허등록, PCT 출원(PCT/KR2008/007530), 유럽/일본/호주/중국 특허등록, 미국 출원