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in Nucleic Acid Therapeutics for Human Health

siRNA

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RNAi 기반 유전자 조절 신약 개발

사람 세포에서 표적 유전자의 발현만을 선택적으로 억제하기 위해서 작은 간섭 RNA (small interfering RNA, siRNA) 라는 짧은 이중가닥 RNA를 세포에 도입하게 됩니다. 도입된 siRNA는 세포 내의 RNA 간섭현상 기전을 통해 상보적인 서열을 포함하고 있는 mRNA를 분해함으로써 표적 유전자의 발현을 억제합니다.

그러나 지난 십여년간의 연구를 통해 siRNA 기반 신약 개발이 생각보다 쉽지 않음을 알게 되었습니다. 그 이유로는 첫째,  표적유전자 억제를 위해 세포 내에 도입된 siRNA가 면역반응 유발, 비표적유전자를 억제하는 등 의도하지 않았던 부작용을 나타냈고 (off-target effect), 둘째,  siRNA를 원하는 세포나 장기로 효과적으로 전달하는 것이 기술적으로 매우 어려움을 알게 되었습니다 (delivery problem). 이러한 기술적 난제 때문에 RNAi 신약 개발이 예상보다 늦어지고 있으며, 본 기술에 대한 부정적인 시각도 생겨나게 되었습니다.

올릭스는 지난 수년간 이러한 RNAi 신약 개발의 문제점에 대해 연구하고 해결 방법을 모색해 온 RNAi 기술의 전문가들에 의해 창업되었습니다. 올릭스 보유 기술인 비대칭형 RNAi 기술은 기존 siRNA의 오프 타겟 효과를 획기적으로 감소시키는 기술이며, 자가전달 RNAi 기술은 전달체 없이 원하는 세포 내로 RNA를 전달하여 표적 유전자의 효과적인 억제를 유도하는 원천 기술입니다. 올릭스는 이들 보유 기술을 바탕으로 피부 및 안과 질환과 같은 저비용으로 단기간에 개발 가능한 신약 개발을 추진하고 있습니다.