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in Nucleic Acid Therapeutics for Human Health

RNAi란?

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RNA 간섭 (RNA interference, RNAi)

앤드루 파이어(Andrew Fire)와 크레이그 멜로(Craig Mello)는 1998년 RNA 간섭현상을 규명한 공로로 2006년에 노벨생리의학상을 수상하였습니다.

RNA 간섭현상은 세포 내에서 일어나는 기전으로 이중나선 RNA (double-stranded RNA, dsRNA)에 의해 표적 유전자 발현 억제가 유도되는 현상입니다. 인간의 게놈에는 약 23,000개의 유전자가 존재하는 것으로 알려져 있습니다. 이들 유전자 중 암, 당뇨 등의 질환 발병에 영향을 주는 유전자의 발현을 억제하여 부작용이 없는 신약 개발이 가능합니다.

RNA 간섭현상에 기반한 유전자 억제 기술은 높은 효율과 선택성을 나타내고 있어 차세대 신약 개발 기술로 각광받고 있습니다.

유전자란?

  • 2000년 휴먼 게놈 프로젝트로 유전자 지도 완성 (A,G,T,C의 배열 순서로 결정)
  • 부모에서 자식으로 물려지는 특징, 즉 형질을 만들어 내는 인자로서 유전 정보의 단위 / 생물세포의 염색체를 구성하는 DNA가 배열된 방식
  • 유전자 치료제와 유전자 조절 치료제
  • 유전자 치료제는 게놈의 유전정보를 변형하는 방식의 치료법이 사용되나, 유전자 조절 치료제는 유전자의 발현을 일시적으로 조절하는 것으로 RNA 간섭 기술 및 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide, ASO) 기술 등이 대표적인 유전자 조절 치료제 기술입니다.

RNA 간섭

  • RNA 간섭 기술 2006년 노벨 생리학/의학상 수상
  • 화학적으로 합성된 이중나선 RNA에 의한 효과적인 표적 유전자 억제
  • 질병을 일으키는 유전자의 발현을 억제하여 치료제로 개발 가능
  • 기존의 저분자화합물 약물이나 항체로는 접근이 불가능한 “undruggable target” 에 대한 신약 개발이 가능하여 난치성 질환에 대한 치료제로 각광을 받고 있음

  ▲ 합성 화합물 신약과 달리 하나의 Platform 기술로 다양한 질환에 대한 신약물질을 단기간에 개발 가능