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GalNAc-asiRNA

현재 전 세계적으로 Alnylam사를 비롯하여 siRNA 치료제를 개발하는 기업들은 간 조직 전달이 가능한 GalNAc (N-Acetylgalactosamine) 기술을 기반으로
간 조직에서 발현되는 질병 유전자 조절에 집중하고 있습니다.

이를 통해 최근 GalNAc 기반 급성 포르피린증 치료제인 Givosiran이 FDA로부터 승인을 취득하였으며, 다수의 GalNAc 기반의 치료제 후보물질들이 임상에 진입한
상태입니다. GalNAc 기술이란 화학적 구조를 변형하여 안정성을 높인 siRNA 분자에 GalNAc 분자를 연결하여 간세포 (hepatocyte)에 많이 존재하는 GalNAc 수용체
ASGPR (asialoglycoprotein receptor)에 인식되게 함으로써 타겟 기관인 간으로의 전달성을 높이는 방법입니다.

최근 올릭스에서는 현재 주력으로 삼고 있는 국소투여 siRNA 치료제 외에 GalNAc 기반 기술을 통해 간 전달이 가능한 플랫폼 구축 및 원천 기술을 확보하였고,
이를 통해 비알콜성지방간염 (NASH)이나 간 섬유화 등을 비롯한 간질환 치료제 개발을 추진하고 있습니다.

▲ GalNAc-asiRNA